近期，GoodRx再次列出了市場(chǎng)上最昂貴的10種藥物，包括藥房出售的藥物以及僅在醫(yī)院中使用的藥物。列表中的藥物是基于價(jià)格標(biāo)價(jià)，與消費(fèi)者在藥房或通過(guò)藥品支持計(jì)劃支付的價(jià)格或許存在差異。

NO.1 Zolgensma

諾華用于治療脊髓性肌萎縮癥的基因療法Zolgensma以212.5萬(wàn)美元的價(jià)格位居榜首。 

NO.2 Zokinvy

Zokinvy在2020年11月剛剛獲批上市，是Eiger生物制藥公司針對(duì)Hutchinson-Gilford早老綜合征（HGPS或早衰癥）和早衰樣核纖層蛋白病開發(fā)的首個(gè)治療方法。以50mg膠囊717美元的價(jià)格計(jì)算，月費(fèi)用將達(dá)到86040美元。因此，也就使得Zokinvy像大多數(shù)孤兒藥物一樣，年費(fèi)用高達(dá)1032480美元。 

NO.3 Danyelza

Danyelza是昂貴藥物俱樂(lè)部的新晉成員。紐約Y-mAbs制藥公司開發(fā)的這款藥物同樣于2020年11月剛剛獲得批準(zhǔn)，用于治療骨或骨髓復(fù)發(fā)或難治性高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤的小兒患者，每年的費(fèi)用為977664美元。 

NO.4 Myalept

Myalept用于治療全身性脂肪分布異常的全身性脂肪營(yíng)養(yǎng)不良和瘦素缺乏癥，是同靶點(diǎn)唯一一款上市的藥物，甚至該疾病也沒有其他處于臨床后期藥物，患者治療選擇極少。

Myalept的價(jià)格在今年2月從每月71306美元增加到74159美元，每年費(fèi)用近89萬(wàn)美元。

NO.5 Luxturna

Luxturna的價(jià)格為每年85萬(wàn)美元，位列第五位。Luxturna是一種基因療法，可治療遺傳性視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良，這種疾病會(huì)導(dǎo)致視力喪失，甚至完全失明。Luxturna只能在院內(nèi)使用，需要醫(yī)生向每只眼睛中注射藥物，但標(biāo)價(jià)昂貴，每瓶?jī)r(jià)格為42.5萬(wàn)美元。

NO.6 Folotyn

Folotyn屬于二氫葉酸還原酶（dihydrofolate reductase，DHFR）抑制劑，被批準(zhǔn)用于治療外周T細(xì)胞淋巴瘤，年費(fèi)用近80萬(wàn)美元。Folotyn最早于2009年率先在美國(guó)上市，2020年也在中國(guó)獲批。

NO.7 Brineura

Brineura是First-in-class的酶替代療法藥物，2017年首次上市，用于治療晚期嬰兒神經(jīng)元類神經(jīng)脂類融合蛋白2型（CLN2）Batten病（CLN2-Batten）。

由于技術(shù)問(wèn)題，無(wú)論是靶點(diǎn)還是疾病考慮，Brineura的競(jìng)爭(zhēng)嚴(yán)重不足。2021年1月，300mg規(guī)格Brineura再次調(diào)高2.14%至28090美元，推薦劑量為每2周300mg，這意味著在一年的時(shí)間里費(fèi)用總計(jì)為73萬(wàn)美元。 

NO.8 Blincyto

Blincyto是安進(jìn)開發(fā)的一款CD3/CD19雙特異性抗體，2014年在美國(guó)上市，用于治療復(fù)發(fā)或難治的CD19陽(yáng)性B細(xì)胞前體急性淋巴細(xì)胞白血病。通常每年需要使用約168瓶，按目前的定價(jià)，達(dá)到每瓶4242美元，年度費(fèi)用為712672美元。 

NO.9 Ravicti

Ravicti（苯丁酸甘油）用于治療尿素循環(huán)疾病，是Horizon公司針對(duì)其相同適應(yīng)癥藥物苯丁酸鈉開發(fā)的一種升級(jí)療法，患者每年需要服用132瓶。2021年1月，Ravicti的標(biāo)價(jià)上漲了4.8％，至每瓶5273美元，按標(biāo)價(jià)計(jì)算的年費(fèi)用為69萬(wàn)美元。 

NO.10 Soliris

Soliris的費(fèi)用為每年678392美元，用于治療陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿、非典型溶血性尿毒癥綜合征、重癥肌無(wú)力和視神經(jīng)脊髓炎。