周五，美國(guó)美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(美國(guó)食品和藥物管理局)被批準(zhǔn)的基因療法Zolgensma諾華公司這是一種改變兩歲以下兒童生活的藥物，這些兒童被診斷患有存活運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元1(SMN1)基因。諾華在批準(zhǔn)后的電話會(huì)議上表示，患者可以獲得這種治療，費(fèi)用為212.5萬美元，即5年內(nèi)每年42.5萬美元。

諾華首席執(zhí)行官Vas Narasimhan表示，該公司相信Zolgensma將為有資格接受治療的兒童和受疾病影響的家庭創(chuàng)造“一生的可能性”。Narasimhan一直在重塑諾華的資產(chǎn)，包括Zolgensma等尖端基因療法，他說，該批準(zhǔn)是“基因療法在重新構(gòu)想脊髓性肌萎縮等危及生命的遺傳疾病的治療方面可能產(chǎn)生的變革性影響的證明。”

SMA是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，由缺陷或缺失引起SMN1吉恩?；加蠸MA的嬰兒失去了負(fù)責(zé)呼吸、吞咽、說話和行走等肌肉功能的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元。這種疾病會(huì)導(dǎo)致死亡。

Zolgensma是FDA批準(zhǔn)的第一個(gè)也是唯一一個(gè)用于治療sma的基因療法，包括那些在診斷時(shí)有癥狀的患者?；虔煼ㄊ窃诿绹?guó)癌癥研究所的持續(xù)數(shù)據(jù)的基礎(chǔ)上被批準(zhǔn)的三期力爭(zhēng)試驗(yàn)該研究評(píng)估了在6個(gè)月以內(nèi)出現(xiàn)sma癥狀的1型SMA患者中一次性靜脈輸注Zolgensma的療效和安全性。諾華說，數(shù)據(jù)顯示Zolgensma提供了前所未有的存活率?；颊呖吹搅诉\(yùn)動(dòng)功能的快速改善和持久的里程碑式的成就，包括在沒有支撐的情況下坐起來的能力。獨(dú)立START臨床試驗(yàn)的四年數(shù)據(jù)顯示了對(duì)接受治療的兒童的長(zhǎng)期影響。諾華公司說，經(jīng)過治療后，許多人能夠坐著、滾動(dòng)、爬行、玩耍，有些人還能走路。

Zolgensma將由總部位于伊利諾伊州的諾華公司AveXis銷售。AveXis被收購(gòu)去年被諾華公司以87億美元收購(gòu)。AveXis總裁Dave Lennon表示，該公司正在與商業(yè)和政府付費(fèi)者合作，以快速為患者提供Zolgensma。由于數(shù)百萬美元的費(fèi)用，列儂說，他們?yōu)橐淮涡灾委熖峁┝艘环N“分期付款模式”。諾華表示，鑒于CuraScript SD在罕見疾病方面的經(jīng)驗(yàn)，包括基因和細(xì)胞療法，它已被選為唯一的專業(yè)經(jīng)銷商。

有一段時(shí)間，人們預(yù)計(jì)Zolgensma可能有一個(gè)成本翻了一番，達(dá)到212.5萬美元今天宣布的金額。諾華公司說，目前10年的SMA治療費(fèi)用超過400萬美元。比根氏Spinraza于2016年12月獲得批準(zhǔn)第一年的治療費(fèi)用為75萬美元，以后每年為37.5萬美元。這家瑞士制藥巨頭補(bǔ)充說，宣布的Zolgensma定價(jià)遠(yuǎn)低于ICER(臨床和經(jīng)濟(jì)評(píng)論研究所)超罕見疾病成本效益閾值。

在FDA批準(zhǔn)Zolgensma后發(fā)表的一份聲明中，ICER公司總裁Steven D. Pearson稱諾華公司對(duì)其基因療法進(jìn)行定價(jià)是一個(gè)積極的結(jié)果。培生表示，公布的價(jià)格在ICER基于價(jià)值的價(jià)格基準(zhǔn)區(qū)間的上限之內(nèi)“無論價(jià)格如何，保險(xiǎn)公司都將承保Zolgensma，諾華已經(jīng)公開表示考慮價(jià)格接近500萬美元。對(duì)于患者和整個(gè)衛(wèi)生系統(tǒng)來說，這是一個(gè)積極的結(jié)果，諾華公司選擇將Zolgensma的價(jià)格定在更公平地符合這些兒童及其家庭利益的水平，”皮爾森說。

在美國(guó)之外，Zolgensma在歐洲獲得了PRIME(優(yōu)先藥物)稱號(hào)，目前正在加速評(píng)估程序下接受審查，在日本也獲得了Sakigake稱號(hào)。

GlobalData的高級(jí)制藥分析師Vinie Varkey表示，短期來看，Spinraza目前比諾華的治療方法更有優(yōu)勢(shì)。她說，Spinraza是根據(jù)安全性和有效性數(shù)據(jù)建立的，而缺乏重要的長(zhǎng)期數(shù)據(jù)。雖然Zolgensma是一次性治療，但Varkey預(yù)計(jì)醫(yī)生和sma患者的家人會(huì)慢慢改變。

“然而，SMA新生兒篩查計(jì)劃的出現(xiàn)預(yù)計(jì)將為諾華帶來長(zhǎng)期的巨大優(yōu)勢(shì)，因?yàn)檫@將有助于識(shí)別癥狀前患者，與Biogen的慢性治療方案相比，這些患者可能更喜歡一次性基因治療，”Varkey說。

“對(duì)諾華公司本身而言，Zolgensma的批準(zhǔn)將有助于公司成為創(chuàng)新藥物的先驅(qū)，這是公司密切關(guān)注的主題，也將繼續(xù)讓股東感到高興。隨著SMA臨床試驗(yàn)取得令人印象深刻的結(jié)果，如果諾華的基因治療平臺(tái)進(jìn)一步應(yīng)用于其他適應(yīng)癥，為他們提供進(jìn)一步的增長(zhǎng)機(jī)會(huì)，這將不會(huì)令人驚訝。”