今天，Astellas宣布的在評估其對X-連鎖肌管肌病(XLMTM)患者的基因治療(稱為AT132)后，它修改了其合格的治療人群和任何可能的未來產(chǎn)品標簽。該公司選擇將無形資產(chǎn)的減值損失作為其他費用入賬。

這一損失總計約500億日元，約合3.9億美元。減值損失是指資產(chǎn)在公司財務(wù)報表中的公允市場價值中貶值。

這個消息結(jié)束了安斯泰來關(guān)于治療的混亂時期。2021年9月，安斯泰拉制藥據(jù)報告的AT132臨床試驗中的第四例患者死亡。大約一年前的2020年12月，一項臨床暫停放置在Aspiro試驗中，三名患者因與基因治療相關(guān)的敗血癥、胃腸道出血和肝衰竭并發(fā)癥而死亡。

然而，這并不是損失的唯一原因。該公司已決定放棄開發(fā)DNA疫苗ASP2390，這是在第一階段的室內(nèi)塵螨引起的過敏性鼻炎。它還決定終止其GITR激動劑抗體ASP1951在癌癥患者I期試驗中的開發(fā)。在這些項目上，基于臨床前數(shù)據(jù)，它終止了杜氏肌營養(yǎng)不良癥的702、751和753基因治療項目。

這對公司來說是一個艱難的決定。三月中旬，Astellas據(jù)報告的在最初的12周觀察期內(nèi)，其用于治療絕經(jīng)期中度至重度血管舒縮癥狀(潮熱和盜汗)的III期Moonlight 1試驗未達到預(yù)定義的療效終點。這項研究的參與者包括中國大陸、臺灣地區(qū)和韓國被診斷患有與更年期相關(guān)的中度至重度血管舒縮癥狀的女性。

Nancy Martin，醫(yī)學博士，PharmD，該公司醫(yī)療專業(yè)的副總裁兼全球醫(yī)療主管，表示一旦試驗完成，Astellas將對數(shù)據(jù)進行評估。當時，該公司并沒有放棄該藥物，這表明美國和歐洲的任何潛在監(jiān)管申請都將基于Skylight 1和2的三期試驗，以及Skylight 4的長期安全性數(shù)據(jù)。

在Skylight 1和Skylight 2中，該藥物在加拿大、歐洲和美國280個地點的1020多名患有VMS的婦女中進行了測試。這些研究不成功的以達到其預(yù)定的療效終點，盡管30 mg治療組與基線相比有數(shù)值上的改善。此外，該藥物用于子宮內(nèi)膜健康的III期Skylight 4試驗在美國、加拿大和歐洲的180個地點的1800名婦女中達到了主要終點。

“根據(jù)我們的初步評估，我們對Skylight 4研究的結(jié)果感到滿意，這進一步表明了非唑胺的長期安全性，”馬丁在此前的一份聲明中說?！坝辛诉@些非利奈坦的數(shù)據(jù)，我們有希望有機會為絕經(jīng)相關(guān)的中度至重度血管舒縮癥狀提供一流的非激素治療方案?！?/p>

非利奈坦是一種選擇性神經(jīng)激肽-3受體拮抗劑，可阻斷神經(jīng)激肽B與kisspeptin/神經(jīng)激肽/強啡肽(INDy)神經(jīng)元的結(jié)合。

在這個似乎是好消息/壞消息的月份，4月13日，該公司據(jù)報告的歐盟委員會已批準Padcev (enfortumab vedotin)單獨用于患有局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌的成人，這些成人此前接受了以鉑類為基礎(chǔ)的化療和PD-1/L1檢查點抑制劑。

“enfortumab vedotin在歐盟的批準對于治療選擇有限且存活率低的晚期尿路上皮癌患者來說是一個重要的里程碑，”Astellas開發(fā)治療領(lǐng)域負責人、高級副總裁、醫(yī)學博士Ahsan Arozullah博士說?！拔覀兤诖c衛(wèi)生部門合作，確保晚期尿路上皮癌患者能夠盡快獲得這種新的治療方案。”